國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的新政，正在打開(kāi)一扇讓全球創(chuàng)新藥物更快進(jìn)入中國(guó)的大門(mén)，從罕見(jiàn)病到慢性病，數(shù)千種境外已上市藥品的準(zhǔn)入時(shí)間表將被改寫(xiě)。
1月7日，國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評(píng)審批有關(guān)事項(xiàng)的公告》。其中明確，鼓勵(lì)臨床急需境外已上市的原研藥及仿制藥在境內(nèi)申報(bào)，對(duì)于符合要求的可納入優(yōu)先審評(píng)審批范圍。
另外，對(duì)于臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品，鼓勵(lì)申請(qǐng)人采取前置檢驗(yàn)方式申請(qǐng)注冊(cè)檢驗(yàn)。只進(jìn)行樣品檢驗(yàn)的，注冊(cè)檢驗(yàn)時(shí)限由60日縮短至40日；同時(shí)進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核和樣品檢驗(yàn)的，注冊(cè)檢驗(yàn)時(shí)限由90日縮短至70日。
“對(duì)于臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品，注冊(cè)檢驗(yàn)所需樣品量為商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)1批次?！眹?guó)家藥監(jiān)局在發(fā)布的公告中明確表示。
這一新政將過(guò)去需多批次、大樣本量的檢驗(yàn)要求大幅簡(jiǎn)化。曾經(jīng)因檢驗(yàn)要求過(guò)高而難以進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的罕見(jiàn)病藥品，現(xiàn)在找到了可行的路徑。
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，該新政的出臺(tái)對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)影響深遠(yuǎn)。臨床急需的藥品（特別是治療罕見(jiàn)病的藥品）將更快進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，不僅能解決患者無(wú)藥可用的困境，加速藥品可及性，還能降低用藥成本。通過(guò)引入境外仿制藥申報(bào)機(jī)制，有望在原研藥之外提供更具經(jīng)濟(jì)性的治療選擇，進(jìn)一步減輕患者負(fù)擔(dān)。
“對(duì)制藥企業(yè)而言，新政明確了研發(fā)與申報(bào)的目錄導(dǎo)向，鼓勵(lì)企業(yè)在中國(guó)開(kāi)展全球同步研發(fā)與申報(bào)。這將推動(dòng)跨國(guó)企業(yè)更早將中國(guó)納入全球研發(fā)計(jì)劃，助力優(yōu)化資源配置。通過(guò)接受境外臨床數(shù)據(jù)、優(yōu)化核查流程等方式，可以幫助企業(yè)節(jié)省在中國(guó)重復(fù)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的時(shí)間與資金成本。同時(shí)，新政引入良性競(jìng)爭(zhēng)機(jī)制，鼓勵(lì)境外已上市仿制藥申報(bào)，在特定治療領(lǐng)域可能重塑市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局，倒逼企業(yè)加快創(chuàng)新步伐?！苯鸫毫种赋觥?/p>
政策突破
國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的公告明確指出，進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評(píng)審批工作機(jī)制，明確提出“堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向”的基本原則。
金春林指出，梳理此次的新政可以發(fā)現(xiàn)最為關(guān)鍵的條款包括：其一，明確將解決未被滿足的臨床需求作為最高準(zhǔn)則，因而必須契合患者的臨床急需特點(diǎn)。
其二，構(gòu)建了溝通交流渠道，申請(qǐng)人可就數(shù)據(jù)利用、優(yōu)先審評(píng)等事宜，在提交正式申請(qǐng)之前與藥審中心進(jìn)行溝通并達(dá)成共識(shí)，這是新政落地的核心操作環(huán)節(jié)，通過(guò)該渠道達(dá)成一致能為后續(xù)流程加快速度創(chuàng)造條件。
其三，新政準(zhǔn)許接受境外數(shù)據(jù)并實(shí)施附條件批準(zhǔn)。申請(qǐng)人可提交完整的境外研究數(shù)據(jù)，經(jīng)評(píng)估后可豁免國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)或附條件批準(zhǔn)上市，此舉能夠大幅縮短上市周期、節(jié)約成本、提升效率。
其四，針對(duì)罕見(jiàn)病藥品設(shè)立特殊檢驗(yàn)制度。一方面，鼓勵(lì)對(duì)罕見(jiàn)病藥品開(kāi)展前置檢驗(yàn)，將檢驗(yàn)時(shí)限縮短20天。另一方面，允許協(xié)商確定最低樣品量為兩倍而非三倍，既體現(xiàn)了精準(zhǔn)性與靈活性，也切中了罕見(jiàn)病研發(fā)中樣品稀缺、時(shí)間緊迫的關(guān)鍵問(wèn)題，是一項(xiàng)較大的突破。
其五，優(yōu)化境外審核與風(fēng)險(xiǎn)管控機(jī)制?；陲L(fēng)險(xiǎn)可統(tǒng)籌開(kāi)展注冊(cè)核查、上市檢查等工作，并采用遠(yuǎn)程檢查方式。這種務(wù)實(shí)高效的監(jiān)管創(chuàng)新舉措，既減輕了企業(yè)接受檢查的負(fù)擔(dān)，也對(duì)企業(yè)自身的質(zhì)量管控和透明度提出了更高的標(biāo)準(zhǔn)。
其六，暢通臨時(shí)進(jìn)口渠道。為處于申報(bào)過(guò)程中但臨床急需的藥品提供了合法的先行用藥途徑，體現(xiàn)了政策的周全性，尤其對(duì)罕見(jiàn)病藥品的臨時(shí)進(jìn)口具有重要意義。
其實(shí)，藥品審評(píng)審批改革并非孤立行動(dòng)，而是一系列協(xié)同政策的重要組成部分。
2025年6月30日，國(guó)家醫(yī)保局和國(guó)家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，為創(chuàng)新藥發(fā)展帶來(lái)政策“及時(shí)雨”，16條措施為創(chuàng)新藥發(fā)展注入強(qiáng)勁活力；集中采購(gòu)政策也正在經(jīng)歷深刻變革。國(guó)家醫(yī)保局在2025年7月明確表示，集中采購(gòu)將遵循“穩(wěn)臨床、保質(zhì)量、防圍標(biāo)、反內(nèi)卷”四大原則；支付端改革更是同步推進(jìn)，2025年的國(guó)家醫(yī)保談判，在延續(xù)醫(yī)保目錄常規(guī)調(diào)整機(jī)制的基礎(chǔ)上，首次引入商保創(chuàng)新藥目錄的新機(jī)制。該目錄主要納入超出“保基本”定位、暫時(shí)無(wú)法納入基本目錄，但創(chuàng)新程度高、臨床價(jià)值大、患者獲益顯著的創(chuàng)新藥，推薦商業(yè)健康保險(xiǎn)、醫(yī)療互助等多層次醫(yī)療保障體系參考使用。
“在藥品審評(píng)審批體系方面，新政通過(guò)調(diào)整定價(jià)機(jī)制帶來(lái)多重利好：建立前置溝通交流機(jī)制、30日內(nèi)完成臨床試驗(yàn)審批、顯著縮短流程等一系列提速措施，有效提升了審批效率與監(jiān)管科學(xué)性，并強(qiáng)調(diào)風(fēng)險(xiǎn)導(dǎo)向原則。此外，將注冊(cè)核查與上市后核查相結(jié)合，靈活采用遠(yuǎn)程檢查方式，標(biāo)志著監(jiān)管能力與效率的現(xiàn)代化升級(jí)。”金春林說(shuō)。
打破落地挑戰(zhàn)
根據(jù)Drug Patent Watch的數(shù)據(jù)，2025年至2030年間，全球制藥行業(yè)將面臨總計(jì)約2360億美元的“專(zhuān)利懸崖”，近70款重磅藥物將陸續(xù)失去專(zhuān)利保護(hù)。
這一現(xiàn)實(shí)也使得跨國(guó)藥企在華策略面臨調(diào)整，過(guò)去跨國(guó)藥企常面臨“上市滯后”困境，全球新藥在中國(guó)上市比歐美市場(chǎng)晚3~5年。而新政鼓勵(lì)全球同步研發(fā)和申報(bào)，提供了解決這一痛點(diǎn)的制度路徑。
更重要的是，政策環(huán)境正從“唯低價(jià)”向綜合評(píng)估轉(zhuǎn)變。這種轉(zhuǎn)變?yōu)榭鐕?guó)藥企通過(guò)展示產(chǎn)品臨床價(jià)值獲得合理回報(bào)創(chuàng)造了條件。例如，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)或成新藍(lán)海，新政通過(guò)簡(jiǎn)化檢驗(yàn)要求、開(kāi)通臨時(shí)進(jìn)口通道等舉措，顯著降低了罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的門(mén)檻。
對(duì)于中國(guó)約2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者而言，這意味著更多“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”的局面將被打破。
不過(guò)，此前也有業(yè)內(nèi)人士對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者指出，盡管新政方向明確，但落地過(guò)程中仍面臨多重挑戰(zhàn)。配套措施亟需完善，特別是醫(yī)保銜接問(wèn)題。新政策加速藥品上市，但若無(wú)法及時(shí)納入醫(yī)保，患者的實(shí)際可及性將大打折扣。
同樣以罕見(jiàn)病藥物為例，對(duì)布局這一領(lǐng)域的藥企而言，商業(yè)可持續(xù)性是另一難題。眾所周知，藥物患者群體小、研發(fā)成本高，如何在保障患者可及性的同時(shí)維持企業(yè)合理利潤(rùn)，需要精細(xì)化制度設(shè)計(jì)。
據(jù)記者觀察，由于罕見(jiàn)病用藥價(jià)格高昂，許多患者面臨沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，導(dǎo)致無(wú)法持續(xù)完成療程，用藥斷斷續(xù)續(xù)，從而無(wú)法獲得應(yīng)有的治療效果。例如，一款用于治療兒童I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）的藥物，若患者停藥，腫瘤可能會(huì)復(fù)發(fā)并重新生長(zhǎng)，斷斷續(xù)續(xù)用藥對(duì)患者極為不利，治療效果將大幅降低。若能堅(jiān)持用藥，腫瘤則能夠得到控制，甚至縮小。藥物可及性已然成為患者需要面對(duì)的難題。
此外，從此次新政披露的內(nèi)容來(lái)看，相關(guān)機(jī)構(gòu)的監(jiān)管能力也將面臨考驗(yàn)。此次新政大幅壓縮審評(píng)時(shí)限，臨床試驗(yàn)申請(qǐng)30日內(nèi)決定是否同意，樣品檢驗(yàn)時(shí)限從60日縮短至40日。這對(duì)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的人力資源配置和專(zhuān)業(yè)能力提出了更高要求。
金春林強(qiáng)調(diào)，此次新政的出臺(tái)對(duì)產(chǎn)業(yè)而言意義重大，不過(guò)，在推動(dòng)新政高效落地的過(guò)程中還需進(jìn)一步補(bǔ)充落地銜接的相關(guān)考量，包括明確臨床急需的標(biāo)準(zhǔn)、定義、適用疾病領(lǐng)域及動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，亟需更透明的官方指引或清單，以穩(wěn)定企業(yè)預(yù)期。另外，一類(lèi)交流溝通會(huì)議的具體申請(qǐng)標(biāo)準(zhǔn)、會(huì)議效率及共識(shí)的法律效力等，需在實(shí)踐中逐步磨合并形成最佳實(shí)踐指南。
“監(jiān)管部門(mén)需進(jìn)一步厘清新的優(yōu)先審批政策與原有優(yōu)先審評(píng)機(jī)制之間的關(guān)系，關(guān)于企業(yè)風(fēng)險(xiǎn)管理，后續(xù)試點(diǎn)工作中地方試點(diǎn)與全國(guó)政策的協(xié)同方式也有待進(jìn)一步明確，例如當(dāng)前北京已有相關(guān)試點(diǎn)，地方試驗(yàn)如何與全國(guó)政策有效協(xié)同，需加以清晰界定。”金春林補(bǔ)充道。
據(jù)行業(yè)機(jī)構(gòu)預(yù)測(cè)，全球藥品市場(chǎng)2026年預(yù)計(jì)將繼續(xù)由創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)，前十產(chǎn)品總銷(xiāo)售額預(yù)計(jì)達(dá)到1980億美元，比2025年增長(zhǎng)18%。如此趨勢(shì)之下，中國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)需要在這種快速發(fā)展中保持審評(píng)質(zhì)量和效率的平衡。
創(chuàng)新藥迎新機(jī)遇
中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)眼下正在形成“引進(jìn)與創(chuàng)新并重”的新格局。一方面通過(guò)政策優(yōu)化加速境外創(chuàng)新藥引入；另一方面通過(guò)多維度政策支持本土創(chuàng)新藥研發(fā)。
Wind數(shù)據(jù)顯示，從2025年1月1日至12月30日，A股醫(yī)藥生物板塊（按申萬(wàn)行業(yè)分類(lèi)）整體漲幅25.64%，而業(yè)績(jī)呈現(xiàn)“營(yíng)收微降、利潤(rùn)回穩(wěn)”的態(tài)勢(shì)，2025年前三季度板塊合計(jì)實(shí)現(xiàn)營(yíng)收18544.52億元，同比下降1.42%，歸母凈利潤(rùn)1407.32億元，同比下降1.65%，盡管增速下降但降幅已明顯收窄。
更值得關(guān)注的是創(chuàng)新藥領(lǐng)域的活躍度。另?yè)?jù)醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，截至2025年12月31日，中國(guó)創(chuàng)新藥商務(wù)拓展（BD）出海授權(quán)全年交易總金額達(dá)到1356.55億美元，首付款70億美元，交易總數(shù)量達(dá)到157筆，遠(yuǎn)超2024年全年519億美元和94筆，各個(gè)維度的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)均達(dá)到了歷史新高。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，2025年全年批準(zhǔn)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)4087件，其中創(chuàng)新藥76個(gè)，創(chuàng)歷史新高。境內(nèi)外上市時(shí)間差進(jìn)一步縮短，59件境外新藥獲臨時(shí)進(jìn)口批準(zhǔn)。兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批機(jī)制持續(xù)推進(jìn)，全年批準(zhǔn)兒童藥138個(gè)。罕見(jiàn)病藥品臨時(shí)進(jìn)口通道持續(xù)暢通，全年批準(zhǔn)罕見(jiàn)病藥品48個(gè)，有效填補(bǔ)特殊群體用藥空白。
隨著政策落地，中國(guó)在全球醫(yī)藥創(chuàng)新版圖中的地位將進(jìn)一步提升。更多跨國(guó)藥企可能會(huì)將中國(guó)納入全球同步研發(fā)體系，中國(guó)患者有望更早獲得全球創(chuàng)新療法。
中泰證券分析指出，2025年醫(yī)藥板塊迎來(lái)強(qiáng)勢(shì)反彈，行情由AI+和創(chuàng)新藥推動(dòng)，反映出中國(guó)創(chuàng)新能力的質(zhì)的飛躍及出海邏輯兌現(xiàn)。化學(xué)制藥等細(xì)分行業(yè)經(jīng)歷政策改革后呈現(xiàn)復(fù)蘇。創(chuàng)新藥出海從“敘事”進(jìn)入兌現(xiàn)階段，交易金額創(chuàng)新高，國(guó)內(nèi)政策全鏈條支持創(chuàng)新藥，首次增設(shè)商保目錄打開(kāi)支付空間。CRO/CDMO行業(yè)內(nèi)外需共振，全球投融資恢復(fù)帶動(dòng)訂單增長(zhǎng)，供給端逐步出清，板塊有望迎來(lái)“戴維斯雙擊”。2026年醫(yī)藥板塊投資思路將延續(xù)創(chuàng)新成長(zhǎng)+困境反轉(zhuǎn)邏輯。
“這份新政是中國(guó)藥品監(jiān)管與國(guó)際接軌，以患者為中心深化改革的標(biāo)志性的舉措，它通過(guò)流程的再造，實(shí)現(xiàn)了壓縮和科學(xué)的監(jiān)管，系統(tǒng)性解決了臨床急需境外藥品上市慢的一些難題，對(duì)于產(chǎn)業(yè)來(lái)講是加速引進(jìn)重磅產(chǎn)品的黃金窗口期。面對(duì)企業(yè)的全球研發(fā)策略、注冊(cè)策略和與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的溝通能力提出了新要求?！苯鸫毫謴?qiáng)調(diào)。
隨著中國(guó)藥品審評(píng)審批持續(xù)提速，全球暢銷(xiāo)藥在中國(guó)市場(chǎng)的表現(xiàn)將更加亮眼。這些藥物不僅將惠及中國(guó)患者，還可能在中國(guó)完善的產(chǎn)業(yè)鏈支撐下，以更合理的價(jià)格走向全球市場(chǎng)。
（作者：季媛媛，閆碩 編輯：張星）